5月21日，由诺贝仁制药引进、国药外贸进口的原研药醋酸锌片(商标名：诺倍仁)在阿里健康全网首发，该药品用于治疗肝豆状核变性(又称威尔逊病，俗称“铜娃娃”病)，这是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病，已于2018年5月被纳入我国《第一批罕见病目录》。
醋酸锌片已在日本获批上市多年，2024年由诺贝仁制药申报在华获批。此次经国药外贸进口，阿里健康线上首发，标志着这一国际一线治疗药物正式惠及中国患者，也意味着我国在肝豆状核变性治疗领域的药物可及性取得重要突破。
肝豆状核变性由ATP7B基因突变引起，属于常染色体隐性遗传性铜代谢障碍疾病。由于胆道排铜功能障碍，铜元素在肝脏、大脑、肾脏、角膜等器官异常蓄积，可引发肝功能损伤、神经系统症状、精神障碍等多系统损害。肝豆状核变性属于少数经过积极规范治疗可取得较好疗效的罕见病。
许多“肝豆宝贝”在发病初期并无明显症状，或仅表现为不明原因的转氨酶升高。如果在无症状期或症状轻微期就能通过筛查确诊并启动规范治疗，可以有效阻止铜在体内的进一步蓄积，从而停止病程进展。这意味着，这些孩子完全可以像普通孩子一样健康成长、上学就业，拥有不被疾病定义的正常人生。
珠江流域进入“龙舟水”降雨集中期
新华社北京5月21日电记者从水利部获悉，珠江流域自21日起进入“龙舟水”降雨集中期。珠江流域北江、韩江可能发生较大洪水，西江、东江可能发生编号洪水，需高度关注中小河流洪水、中小水库安全度汛及局地极端暴雨可能带来的山洪灾害和城市内涝等风险。广东省前置抢险物资，预置省级水利机动抢险队伍71支抢险小分队1700余人；广西壮族自治区组织开展水库抢险、山洪灾害防御等演练3455场次，全力做好应急处突准备
提高公众对“肝豆”的认知，推动高危人群(如有家族史儿童、不明原因肝损患儿)的早期筛查，是实现这一美好愿景的第一步。临床上一旦确诊，患者需要终身规范用药，药物的可及性、服药便利性和长期耐受性，直接关系到患者的治疗效果与生活质量。
醋酸锌片是目前全球唯一同时获得美国FDA和欧洲EMA批准用于治疗肝豆状核变性的锌制剂。在作用机制上，醋酸锌通过锌离子诱导肠道上皮细胞产生金属硫蛋白，与食物中的铜及内源性铜高效结合，阻止铜经肠道吸收，最终随粪便排出体外。临床研究显示，每日按医嘱服用醋酸锌可降低铜吸收，并诱导铜的负平衡。
与其他驱铜药物相比，锌制剂作用机制温和、胃肠道不良反应相对较小。对于需要终身服药的”肝豆宝贝”而言，减少服药频次、降低胃肠道不适，可能成为患者坚持数年乃至数十年规范治疗的关键因素。
此次首发同步启动了系列公益举措。阿里健康公益、阿里健康大药房携手武汉同馨肝豆信息服务中心、诺贝仁医药及国药外贸，共同发起“守护肝豆宝贝罕见病关爱行动”，推动药物可及性。同时，阿里健康正式上线“儿童肝豆状核变性就诊地图”，基于权威指南和专家擅长领域，标注全国具备诊疗能力的医院、科室及专家，淘宝搜索“守护肝豆宝贝”即可。
目前，可通过阿里健康平台在线问诊、凭处方购药，获得规范的治疗指导，这标志着这款药物正式进入中国患者的日常治疗路径。阿里健康表示，作为“新特药首发阵地”将持续为罕见病患者带来更多创新疗法。
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