用上特效药，“海绵宝贝”重获“掌控”人生的希望

　　去年诺西那生钠注射液被纳入医保，是脊髓性肌萎缩症患者群体希望已久的“大事”

　　曾因脊髓性肌萎缩症(SMA)被诊断“活不外4岁”的女孩包珍妮，现在快要21岁了。

　　被“冰冻”在床的漫长时光里，她与疾病较量，用头脑学习，以拇指誊写。

　　去年此时，新华逐日电讯记者第一次走近包珍妮。她躺在不到两平方米的床上，身体退化到全身只有右手大拇指能流动。现在，用上“特效药”的她，已经可以在大脑控制下摇着手腕，逐渐感受到身体细小却令人欣喜的提高。

　　重新“掌控”人生的希望

　　“脊柱侧弯到已经没有正常的剖解结构了。”包珍妮的主治医生、温州医科大学隶属第二医院儿童神经科副主任林忠东说，“争取一针乐成。”

　　媒体、医生、家人们的眼神隔着玻璃看向统一偏向。“乐成了！”人群中突然响起欢呼。2022年1月1日，新医保目录落地首日，温州女孩包珍妮接受了诺西那生钠第一针注射。

　　父亲包宗锋拨通妻子的电话。包珍妮没有马上发作声音。她忍着哭，五官不受控制地稍微抽搐。过了几秒钟，她对着电话里的妈妈，小声说了句“我想你了”。

　　热泪一直往下淌，床上铺了纸巾接着。又过了一会儿，她向记者说：“我最大的愿望是能坐起来，抱抱爸爸妈妈。”

　　至今，包珍妮已经接受了三针治疗。第一针后，左手的气力有所增强，可以举行短暂的直立；第二针后，呼吸变得较为顺畅，嘴巴也能张大更多；第三针后，左手可以立住手臂并缓慢摆着手腕，右手也增添了一些气力。

　　包宗锋兴奋地用视频纪录珍妮的每一点转变。“动一动”，“摇快一点试试”，纤细的手臂，在屏幕里拙笨地摇动，一次又一次。

　　用药之前，她感受“上天一直在剥夺我所拥有的器械，身体的性能也好，人生该有的轨迹也好”。现在，她以为能够摆动的手腕就像一个信号，好像人生又能由自己来掌控。

　　历经艰辛活下来

　　“十几年来，我们为了这一刻，履历了千辛万苦。”包宗锋说。

　　2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批。这是全球首款针对SMA致病基因的疾病修正治疗药物，通过鞘内注射，直接将药物运送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善患者运动功效，改变疾病历程。

　　2018年9月，该注射液被国家药品监视治理局纳入优先审评审批程序。2019年2月，该注射液在中国获批，尔后正式在中国大陆上市。彼时，70万元一针的价钱门槛曾把无数患者拒之门外。

　　就治疗而言，第一年注射6支，今后每年注射3支，并维持终身，一旦停药，患者身体又会延续恶化。

“天价”救命药入医保，距破解罕见病医治难还有多远

大量罕见病用药仍然没有进入中国市场，或进入中国后暂未纳入医保，不少患者陷入无药可用或面临高额医疗负担的困境。再加上目前国内对罕见病药品缺少政策支持，在生产、研发环节缺少补偿和激励机制，导致进入临床阶段的罕见病药物数量寥寥无几。

　　守候药物降价，于SMA患者家庭，天天都是一种煎熬。“孩子不停在退化。我们看着包珍妮从能走，到能坐着，再到只能躺着，毫无设施。”包宗锋经常以为遗憾、沮丧、自责。支持他们不停把包珍妮送去抢救的，是一个远远的信心——把命保住，活下来，直到能用上药的那天。

　　2021年12月3日，诺西那生钠注射液被纳入医保。SMA患者群里，人人心照不宣的欣喜，化成泪水交汇。

　　一切获得都是礼物

　　“着实刚得知能用药的第一反映是很镇静的，总以为不太真实。”包珍妮回忆说。

　　包珍妮一岁时确诊SMA，由于身体像海绵一样无力，这种病的患者被称为“海绵瑰宝”。两岁时，由于肺部严重熏染，包珍妮第一次被送进了重症监护室。这次生病让她的下肢完全失去了运动能力。

　　包珍妮异常喜欢上学。小学六年，她坐在轮椅上念书，成就压倒一切。2013年4月，即将小学结业的她延续两次被送进重症监护室，上肢也损失了运动能力，再也无法拿笔。

　　形体上的静止，强化了头脑上的自由。卧病时代，包珍妮自学人文课程和多门外语，通过手指和眼控仪操作电脑，创作了几十首歌词、100多首诗，出书了一本诗歌作品集。

　　她跟我分享了最近创作的一首小诗《钥匙》，“心灵像一个客栈，把整个天下装了进去。而我作为客栈的主人，找不到任何一把开门的钥匙。”她坦言，最近的情绪不太好。“这是老问题了，来自各方压力，尚有这具身体给我的影响。但我一直起劲自我调整，听音乐、看书、和同伙们一起谈天。”

　　用上药后病情有所缓解，她感应开心，但同时也有隐约的悲痛。这种悲痛的本质，仍然是对自己运气的无力感，“我认可这份悲痛，不故作乐观。但这份悲痛也会化作气力。” 　 治疗可以引发肌肉的气力，但依旧没设施让她恢复成一个“正常的通俗人”。她对自己的身体情形有着苏醒的熟悉，“能摘掉呼吸机就很知足了”。

　　把自己放到最低，以是一切获得的都酿成了礼物。“我能感受到许多人爱我，同伙、家人、生疏人的善意。”包珍妮说，“我不以为这是我理所应当获得的，以是一直心怀谢谢。”

　　纸蝴蝶也逆风飞翔

　　包珍妮说，希望未来能推动完善残障群体在教育上的缺失。在她看来，现在天下局限内的无障碍设施仍不尽完善，愿意接受残障群体入学的正常学校不多，青少年残障群体的教育资源相对匮乏，涉及就业就加倍难题。

　　但她信托教育的气力。她以为，在脑力事情方面，若是能接受到好的教育，残障人士未必没有自力重生的时机。

　　在头脑和心灵的天下，她与任何一个聪慧灵动的少女并无二致。几年来，她通过手机和电脑与更大的天下相连。她读了许多书，自学了日语、法语和英语，能够阅读原版书籍。她还和一些病友、网课同砚成了好同伙。

　　谈到自己履历的幸与不幸，她说，“我没有以为自己不幸，我只是更早、更多地履历了人生的不利便。由于我不利便，人人愿意行利便于我，这份善意就是我获得的幸。”

　　包珍妮的网名叫“纸蝴蝶”。她看到过一个折纸蝴蝶的教程，以为很漂亮。

　　在网上，脊柱侧弯的人，被人们善意地称作“蝴蝶瑰宝”。

　　风可以吹走一片纸，但却吹不走一只会飞的蝴蝶。

　　纸做的蝴蝶，摇动同党，逆风飞翔。(郑梦雨)

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